Заказ новых и редких лекарств из Европы

Дараксонразиб от Revolution: новое слово в лечении рака поджелудочной железы

Дароксонарасиб — новый таргетный препарат для лечения аденокарциномы поджелудочной железы с мутацией KRAS G12D, одной из самых распространенных и агрессивных форм рака поджелудочной. Он разработан как селективный ингибитор мутированного белка KRAS, что позволяет напрямую воздействовать на ключевой драйвер опухолевого роста и потенциально улучшать выживаемость у пациентов, для которых сегодня доступно очень мало эффективных опций.

Сейчас основное внимание сосредоточено на клинических исследованиях поздних фаз, результаты которых станут основанием для подачи заявок на одобрение в регуляторные органы США (FDA) и ЕС (EMA). После успешного завершения этих испытаний компания‑разработчик планирует добиваться ускоренного рассмотрения заявок, поскольку речь идёт о тяжёлом и плохо курабельном заболевании с высоким неудовлетворённым медицинским спросом.

Для пациентов это означает, что в ближайшие годы может появиться принципиально новый вариант терапии, ориентированный на конкретную генетическую мутацию опухоли, а не только на стандартную химиотерапию. Врачи и пациенты уже сейчас следят за статусом исследований и готовятся к тому, что при одобрении препарата в США и ЕС ключевым станет доступ к молекулярному тестированию на мутацию KRAS G12D, чтобы отобрать тех, кто действительно сможет получить пользу от лечения.

Анктива: новая опция при раке мочевого пузыря на горизонте

EMA рекомендовала условное одобрение нового препарата Anktiva (nogapendekin alfa inbakicept) для части пациентов с немышечно‑инвазивным раком мочевого пузыря, не отвечающих на стандартную BCG‑терапию. Новый препарат с труднопроизносимым названием и новым таргетным действием, вероятнее всего, скоро выйдет на рынок ЕС: nogapendekin alfa inbakicept — первый агонист рецепторов интерлейкина‑15 (IL‑15).

Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) выступило за условное одобрениеAnktiva® для лечения пациентов с немышечно‑инвазивным раком мочевого пузыря (NMIBC). Это гибридный белок, который как агонист рецепторов IL‑15 активирует и стимулирует пролиферацию натуральных киллеров, CD8⁺‑T‑клеток и клеток памяти Т‑звена. Таким образом Anktiva усиливает противоопухолевый иммунный ответ.

По данным EMA, рак мочевого пузыря с 200 000 новых случаев в год относится к числу самых распространённых онкологических заболеваний в Европе. У большинства пациентов диагностируют немышечно‑инвазивный рак мочевого пузыря. Стандартное лечение включает операционное удаление опухоли и последующие внутрипузырные инстилляции вакцины БЦЖ (Bacillus Calmette‑Guérin). Это должно активировать иммунную систему и уничтожить оставшиеся раковые клетки. Однако у многих пациентов происходит рецидив заболевания.

Для больных, которые не (или скорее не) отвечают на терапию БЦЖ, до сих пор не было одобренных вариантов лечения, и часто приходилось удалять мочевой пузырь. С появлением Anktiva ситуация может измениться: препарат как раз и предназначен для такой терапии. Новый действующий компонент вводится вместе с БЦЖ в виде внутрипузырных инстилляций один раз в неделю в течение шести недель, а затем используется как поддерживающая терапия

Anktiva вводят вместе с БЦЖ в виде курса инстилляций и последующей поддерживающей терапии, усиливая иммунный ответ против опухоли. В исследовании со 100 пациентами комбинированное лечение обеспечило ответ у 71% больных в среднем на 27 месяцев, при ожидаемых местных и системных побочных эффектах (дизурия, гематурия, инфекции мочевых путей, лихорадка и др.)

Препараты для похудения нового поколения: что ждём в ближайшие годы

Почему сейчас все говорят об инкретинах

За последние годы лечение ожирения резко изменилось: на первый план вышли препараты на основе инкретинов — в первую очередь агонисты рецепторов GLP‑1 и их комбинации. Эти лекарства помогают не просто «подавить аппетит», а влияют на гормональный ответ организма: снижают чувство голода, замедляют опорожнение желудка и улучшают контроль сахара. В результате многие пациенты теряют 10–20% и более от исходной массы тела при условии, что меняют питание и образ жизни.

Сейчас часть инкретиновых препаратов уже доступна на рынке, а ещё несколько важных молекул и форм находятся на подходе. Ниже — обзор ключевых новинок, о которых стоит знать пациентам и врачам.

Таблетки для похудения на основе GLP‑1

Пероральный семаглутид (таблеточный Wegovy)

До недавнего времени семаглутид был известен в основном как инъекционный препарат (Ozempic, Wegovy). Таблетированная форма семаглутида для лечения ожирения уже получила одобрение в США и показала снижение веса, сопоставимое с результатами инъекций. Это важный шаг для пациентов, которые боятся уколов или плохо их переносят.

В ближайшие годы ожидается расширение доступности таблетированного семаглутида на другие рынки, включая страны Европы. Для системы здравоохранения это означает более широкий выбор вариантов терапии: врач сможет подобрать как дозу, так и форму — инъекции или таблетки — в зависимости от особенностей пациента.

Орфорглипрон (orforglipron, Eli Lilly)

Орфорглипрон — новая ежедневная таблетка для снижения веса, которая также относится к классу инкретинов. В клинических исследованиях препарат показал снижение массы тела примерно на 6–8% и продемонстрировал лучшую эффективность, чем пероральный семаглутид.

Сейчас орфорглипрон рассматривается регуляторами в США. Производитель ориентировочно заявляет цену от 149 долларов в месяц на стартовом этапе. Если препарат получит одобрение и затем выйдет на рынки США и ЕС, это станет ещё одной важной опцией для людей с ожирением, которым нужна эффективная, но удобная в применении таблетированная терапия.

Новые инъекционные препараты

Ретатрутид — тройной агонист (GLP‑1/GIP/глюкагон)

Ретатрутид (retatrutide, Eli Lilly) — одна из самых обсуждаемых молекул в лечении ожирения. Это тройной агонист, который одновременно действует на рецепторы GLP‑1, GIP и глюкагона. В исследованиях второй фазы препарат давал снижение массы тела до 28–29% от исходного веса — сопоставимо с эффектом бариатрической хирургии, но без операции.

Сейчас ретатрутид проходит поздние стадии клинических исследований. Если результаты подтвердятся, его ожидают как один из самых мощных препаратов против ожирения: он может стать вариантом для пациентов с тяжёлым ожирением и метаболическими осложнениями, у которых стандартная терапия не сработала.

Новые схемы семаглутида и тирзепатида

Помимо принципиально новых молекул, производители активно развивают уже известные препараты:

• семаглутид (Ozempic, Wegovy);

• тирзепатид (Mounjaro, Zepbound), двойной агонист GIP/GLP‑1.

Сейчас тестируются комбинированные и пролонгированные формы, позволяющие реже делать инъекции и при этом сохранять или усиливать эффект. Это важно для приверженности лечению: чем реже пациенту нужно думать о препарате, тем выше шанс, что он пройдёт курс полностью.

Комбинации и «следующая волна» препаратов

Кагрисема и другие комбинации

Отдельное направление разработки — комбинации семаглутида с другими действующими веществами. Один из примеров — кагрисема (CagriSema), где семаглутид сочетается с ещё одной активной молекулой. Такие комбинации разрабатываются прежде всего для сложных пациентов с выраженным ожирением и тяжёлыми сопутствующими заболеваниями.

Задача этих схем — усилить снижение массы тела, улучшить контроль глюкозы, жирового обмена и снизить сердечно‑сосудистые риски. В перспективе подобные комбинации могут стать стандартом терапии у пациентов высокого риска, где простого «минус 10% веса» уже недостаточно.

Новые инкретиновые молекулы

Параллельно компании работают над новыми пероральными и инъекционными препаратами, которые также воздействуют на инкретиновую систему, но при этом:

• дают более выраженный и стабильный эффект по снижению веса;

• вызывают меньше побочных явлений со стороны ЖКТ;

• позволяют индивидуализировать терапию (подбор дозы, частоты введения, формы).

Это значит, что в ближайшие годы врачи будут иметь не один‑два препарата «на выбор», а целый спектр средств, которые можно комбинировать с диетой, физической активностью и другими видами лечения.

Важно: это препараты для лечения ожирения, а не «волшебные таблетки»

Несмотря на громкие заголовки в СМИ, все эти лекарства — это серьезная медицинская терапия для лечения ожирения и связанных с ним заболеваний, а не «пилюли красоты».

• Они назначаются по строгим показаниям: обычно при ИМТ ≥30 или ≥27 при наличии сопутствующих заболеваний (диабет 2 типа, артериальная гипертензия, дислипидемия и др.).

• Лечение должно проходить под контролем врача (эндокринолога, диетолога или специалиста по ожирению).

• Обязательное условие — изменения питания, повышение физической активности, работа с пищевым поведением. Без этого эффект будет слабее и нестойким.

• Возможны побочные эффекты (тошнота, рвота, диарея, запор, головная боль и др.), поэтому важен индивидуальный подбор дозы и наблюдение.

Инкретиновые препараты открывают совершенно новый уровень в терапии ожирения, но не отменяют базовый принцип: устойчивый результат возможен только при сочетании лекарств с изменением образа жизни и регулярным медицинским контролем.