Замовлення нових і рідкісних ліків з Європи

Дараксонразиб від Revolution: нове слово в лікуванні раку підшлункової залози

Дароксонарасиб — новий таргетний препарат для лікування аденокарциноми підшлункової залози з мутацією KRAS G12D, однієї з найпоширеніших та найагресивніших форм раку підшлункової. Він розроблений як селективний інгібітор мутованого білка KRAS, що дозволяє безпосередньо впливати на ключовий драйвер пухлинного росту й потенційно покращувати виживаність у пацієнтів, для яких сьогодні доступно дуже мало ефективних опцій.

Зараз основну увагу зосереджено на клінічних дослідженнях пізніх фаз, результати яких стануть підставою для подання заявок на схвалення в регуляторні органи США (FDA) та ЄС (EMA). Після успішного завершення цих випробувань компанія‑розробник планує домагатися прискореного розгляду заявок, оскільки йдеться про тяжке та погано курабельне захворювання з високим незадоволеним медичним попитом.

Для пацієнтів це означає, що найближчими роками може з'явитися принципово новий варіант терапії, орієнтований на конкретну генетичну мутацію пухлини, а не лише на стандартну хіміотерапію. Лікарі та пацієнти вже зараз стежать за статусом досліджень і готуються до того, що в разі схвалення препарату в США та ЄС ключовим стане доступ до молекулярного тестування на мутацію KRAS G12D, щоб відібрати тих, хто справді зможе отримати користь від лікування.

Анктива: нова опція при раку сечового міхура на горизонті

EMA рекомендувала умовне схвалення нового препарату Anktiva (nogapendekin alfa inbakicept) для частини пацієнтів з нем'язово‑інвазивним раком сечового міхура, які не відповідають на стандартну BCG‑терапію. Новий препарат із важковимовною назвою та новою таргетною дією, найімовірніше, незабаром вийде на ринок ЄС: nogapendekin alfa inbakicept — перший агоніст рецепторів інтерлейкіну‑15 (IL‑15).

Європейське агентство з лікарських засобів (EMA) висловилося за умовне схваленняAnktiva® для лікування пацієнтів з нем'язово‑інвазивним раком сечового міхура (NMIBC). Це гібридний білок, який як агоніст рецепторів IL‑15 активує та стимулює проліферацію натуральних кілерів, CD8⁺‑T‑клітин і клітин пам'яті T‑ланки. У такий спосіб Anktiva посилює протипухлинну імунну відповідь.

За даними EMA, рак сечового міхура з 200 000 нових випадків на рік належить до числа найпоширеніших онкологічних захворювань у Європі. У більшості пацієнтів діагностують нем'язово‑інвазивний рак сечового міхура. Стандартне лікування включає операційне видалення пухлини та подальші внутрішньоміхурові інстиляції вакцини БЦЖ (Bacillus Calmette‑Guérin). Це має активувати імунну систему та знищити ракові клітини, що залишилися. Однак у багатьох пацієнтів відбувається рецидив захворювання.

Для хворих, які не (або скоріше не) відповідають на терапію БЦЖ, досі не було схвалених варіантів лікування, і часто доводилося видаляти сечовий міхур. З появою Anktiva ситуація може змінитися: препарат саме й призначений для такої терапії. Новий діючий компонент вводять разом із БЦЖ у вигляді внутрішньоміхурових інстиляцій один раз на тиждень протягом шести тижнів, а потім використовують як підтримувальну терапію

Anktiva вводять разом із БЦЖ у вигляді курсу інстиляцій і подальшої підтримувальної терапії, посилюючи імунну відповідь проти пухлини. У дослідженні зі 100 пацієнтами комбіноване лікування забезпечило відповідь у 71% хворих у середньому на 27 місяців, за очікуваних місцевих і системних побічних ефектів (дизурія, гематурія, інфекції сечових шляхів, гарячка та ін.)

Препарати для схуднення нового покоління: чого чекати найближчими роками

Чому зараз усі говорять про інкретини

За останні роки лікування ожиріння різко змінилося: на перший план вийшли препарати на основі інкретинів — насамперед агоністи рецепторів GLP‑1 та їхні комбінації. Ці ліки допомагають не просто «придушити апетит», а впливають на гормональну відповідь організму: знижують відчуття голоду, уповільнюють спорожнення шлунка та покращують контроль цукру. У результаті багато пацієнтів втрачають 10–20% і більше від початкової маси тіла за умови, що змінюють харчування та спосіб життя.

Зараз частина інкретинових препаратів уже доступна на ринку, а ще кілька важливих молекул і форм перебувають на підході. Нижче — огляд ключових новинок, про які варто знати пацієнтам і лікарям.

Таблетки для схуднення на основі GLP‑1

Пероральний семаглутид (таблетований Wegovy)

До недавнього часу семаглутид (semaglutide) був відомий переважно як ін'єкційний препарат (Ozempic, Wegovy). Таблетована форма семаглутиду для лікування ожиріння вже отримала схвалення в США та показала зниження ваги, зіставне з результатами ін'єкцій. Це важливий крок для пацієнтів, які бояться уколів або погано їх переносять.

Найближчими роками очікується розширення доступності таблетованого семаглутиду на інші ринки, включно з країнами Європи. Для системи охорони здоров'я це означає ширший вибір варіантів терапії: лікар зможе підібрати як дозу, так і форму — ін'єкції чи таблетки — залежно від особливостей пацієнта.

Орфорглипрон (orforglipron, Eli Lilly)

Орфорглипрон — нова щоденна таблетка для зниження ваги, яка також належить до класу інкретинів. У клінічних дослідженнях препарат показав зниження маси тіла приблизно на 6–8% і продемонстрував кращу ефективність, ніж пероральний семаглутид.

Зараз орфорглипрон розглядається регуляторами в США. Виробник орієнтовно заявляє ціну від 149 доларів на місяць на стартовому етапі. Якщо препарат отримає схвалення й потім вийде на ринки США та ЄС, це стане ще однією важливою опцією для людей з ожирінням, яким потрібна ефективна, але зручна в застосуванні таблетована терапія.

Нові ін'єкційні препарати

Ретатрутид — потрійний агоніст (GLP‑1/GIP/глюкагон)

Ретатрутид (retatrutide, Eli Lilly) — одна з найбільш обговорюваних молекул у лікуванні ожиріння. Це потрійний агоніст, який одночасно діє на рецептори GLP‑1, GIP і глюкагону. У дослідженнях другої фази препарат давав зниження маси тіла до 28–29% від початкової ваги — зіставно з ефектом баріатричної хірургії, але без операції.

Зараз ретатрутид проходить пізні стадії клінічних досліджень. Якщо результати підтвердяться, його очікують як один із найпотужніших препаратів проти ожиріння: він може стати варіантом для пацієнтів із тяжким ожирінням і метаболічними ускладненнями, у яких стандартна терапія не спрацювала.

Нові схеми семаглутиду та тирзепатиду

Окрім принципово нових молекул, виробники активно розвивають уже відомі препарати:

• семаглутид (Ozempic, Wegovy);

• тирзепатид (Mounjaro, Zepbound), подвійний агоніст GIP/GLP‑1.

Зараз тестуються комбіновані та пролонговані форми, що дозволяють рідше робити ін'єкції й при цьому зберігати або посилювати ефект. Це важливо для прихильності до лікування: чим рідше пацієнту потрібно думати про препарат, тим вищий шанс, що він пройде курс повністю.

Комбінації та «наступна хвиля» препаратів

Кагрисема та інші комбінації

Окремий напрям розробки — комбінації семаглутиду з іншими діючими речовинами. Один із прикладів — кагрисема (CagriSema), де семаглутид поєднується з ще однією активною молекулою. Такі комбінації розробляються насамперед для складних пацієнтів із вираженим ожирінням і тяжкими супутніми захворюваннями.

Завдання цих схем — посилити зниження маси тіла, покращити контроль глюкози, жирового обміну та знизити серцево‑судинні ризики. У перспективі подібні комбінації можуть стати стандартом терапії в пацієнтів високого ризику, де простого «мінус 10% ваги» вже недостатньо.

Нові інкретинові молекули

Паралельно компанії працюють над новими пероральними та ін'єкційними препаратами, які також впливають на інкретинову систему, але при цьому:

• дають більш виражений і стабільний ефект щодо зниження ваги;

• спричиняють менше побічних явищ з боку ШКТ;

• дозволяють індивідуалізувати терапію (підбір дози, частоти введення, форми).

Це означає, що найближчими роками лікарі матимуть не один‑два препарати «на вибір», а цілий спектр засобів, які можна комбінувати з дієтою, фізичною активністю та іншими видами лікування.

Важливо: це препарати для лікування ожиріння, а не «чарівні таблетки»

Попри гучні заголовки в ЗМІ, усі ці ліки — це серйозна медична терапія для лікування ожиріння та пов'язаних із ним захворювань, а не «пігулки краси».

• Їх призначають за суворими показаннями: зазвичай при ІМТ ≥30 або ≥27 за наявності супутніх захворювань (діабет 2 типу, артеріальна гіпертензія, дисліпідемія та ін.).

• Лікування має проходити під контролем лікаря (ендокринолога, дієтолога або фахівця з ожиріння).

• Обов'язкова умова — зміни харчування, підвищення фізичної активності, робота з харчовою поведінкою. Без цього ефект буде слабшим і нестійким.

• Можливі побічні ефекти (нудота, блювання, діарея, запор, головний біль та ін.), тому важливий індивідуальний підбір дози та спостереження.

Інкретинові препарати відкривають абсолютно новий рівень у терапії ожиріння, але не скасовують базовий принцип: стійкий результат можливий лише за поєднання ліків зі зміною способу життя та регулярним медичним контролем.